(57) CRISPR/Cas9-опосредованное редактирование генома обладает клиническим потенциалом для лечения генетических заболеваний, таких как миодистрофия Дюшенна (МДД), которая вызвана мутациями в гене дистрофина. В настоящем изобретении, при использовании трех промоторов для направления экспрессии одной и той же DMD направляющей РНК, была достигнута более эффективная и безопасная форма редактирования генома в модели МДД на гуманизированных мышах с делецией в экзоне 50 и на собаке DEx50-MD.