Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192547

   Библиографические данные
(21)202192547    (13) A1
(22)2020.03.19

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2022.02.01
Текущий бюллетень: 2022-02  
Все публикации: 202192547  

(51) C12N 15/11 (2006.01)
C12N 9/12 (2006.01)
C12N 9/22 (2006.01)
C12N 15/10(2006.01)
(43)A1 2022.02.01 Бюллетень № 02  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/820,813; 62/858,958; 62/889,996; 62/922,654; 62/913,553; 62/973,558; 62/931,195; 62/974,537; 62/944,231; 62/991,069; 63/100,548
(32)2019.03.19; 2019.06.07; 2019.08.21; 2019.08.21; 2019.10.10; 2019.10.10; 2019.11.05; 2019.12.05; 2019.12.05; 2020.03.17; 2020.03.17
(33)US; US; US; US; US; US; US; US; US; US; US
(86)US2020/023713
(87)2020/191234 2020.09.24
(71)ЗЕ БРОУД ИНСТИТЬЮТ, ИНК.; ПРЕЗИДЕНТ ЭНД ФЕЛЛОУЗ ОФ ГАРВАРД КОЛЛЕДЖ (US)
(72)Лиу Дэвид Р., Анзалоун Эндрю Вито, Рэндольф Пейтон, Нельсон Джеймс (US)
(74)Гизатуллина Е.М., Угрюмов В.М., Христофоров А.А., Строкова О.В., Гизатуллин Ш.Ф., Костюшенкова М.Ю., Парамонова К.В., Прищепный С.В., Джермакян Р.В. (RU)
(54)СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ РЕДАКТИРОВАНИЯ НУКЛЕОТИДНЫХ ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЕЙ
   Реферат  [ENG]
(57) Описаны композиции и способы для осуществления праймерного редактирования молекулы-мишени ДНК (например генома), которые обеспечивают встраивание нуклеотидного изменения и/или осуществление нацеленного мутагенеза. Нуклеотидное изменение может включать изменение одного нуклеотида (например любую транзицию или трансверсию), вставку одного или нескольких нуклеотидов, или делецию одного или нескольких нуклеотидов. Более конкретно, описаны слитые белки, включающие программируемые нуклеиновой кислотой ДНК-связывающие белки ("napDNAbp") и полимеразу (например обратную транскриптазу), которые направляются к определенной последовательности ДНК с помощью модифицированной направляющей РНК, обозначенной как PEgRNA. PEgRNA модифицирована (относительно стандартной направляющей РНК) для включения удлиненной части, которая включает последовательность матрицы для синтеза ДНК, которая кодирует одноцепочечный ДНК-флэп, который является гомологичным цепи являющейся мишенью подвергаемой редактированию эндогенной последовательности ДНК, но который содержит требуемое одно или несколько нуклеотидных изменений и который за счет синтеза на основе полимеразы (например обратной транскриптазы) становится встроенным в молекулу-мишень ДНК. Также описаны различные способы, включающие использование праймерного редактирования, включая лечение заболеваний, связанных с экспансией тринуклеотидных повторов, внесение нацеленных пептидных меток, лечение прионного заболевания с помощью внесения защитных мутаций, манипулирование РНК-кодирующими генами для внесения РНК-меток для управления функцией и экспрессией РНК, использование праймерного редактирования для конструирования сложных библиотек генов, использование праймерного редактирования для вставки иммуноэпитопов в белки, использование праймерного редактирования для внесения индуцируемых доменов димеризации в белки-мишени, и способы доставки, помимо прочего.
Zoom in