Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192739

   Библиографические данные
(21)202192739    (13) A1
(22)2020.04.10

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2022.02.15
Текущий бюллетень: 2022-02  
Все публикации: 202192739  

(51) C07K 14/475 (2006.01)
A61K 48/00 (2006.01)
C12N 15/861(2006.01)
(43)A1 2022.02.15 Бюллетень № 02  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/831,840; 62/990,246
(32)2019.04.10; 2020.03.16
(33)US; US
(86)US2020/027788
(87)2020/210713 2020.10.15
(71)ПРЕВЭЙЛ ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Ринн Эрв, Абелиович Аса, Хекман Лора, Хефти Франц (US)
(74)Нилова М.И. (RU)
(54)ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ЛИЗОСОМАЛЬНЫХ НАРУШЕНИЙ
   Реферат  [ENG]
(57) Настоящее изобретение относится к композициям и способам лечения заболеваний, ассоциированных с аберрантной лизосомальной функцией, таких как болезнь Паркинсона и болезнь Гоше. В настоящем изобретении предлагаются экспрессионные конструкции, содержащие трансген, кодирующий бета-глюкоцереброзидазу, ингибирующую РНК, нацеленную на альфа-синуклеин, или комбинацию вышеперечисленных элементов. В настоящем изобретении дополнительно предлагаются способы лечения болезни Гоше, болезни Паркинсона или других синуклеинопатий путем введения таких экспрессионных конструкций субъекту, нуждающемуся в этом.
Zoom in