Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192819

   Библиографические данные
(21)202192819    (13) A1
(22)2020.04.15

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2022.02.18
Текущий бюллетень: 2022-02  
Все публикации: 202192819  

(51) A61K 48/00 (2006.01)
A61K 31/69 (2006.01)
A61K 38/06 (2006.01)
A61P 35/00 (2006.01)
C12N 15/86(2006.01)
(43)A1 2022.02.18 Бюллетень № 02  тит.лист, описание 
(31)62/833,979; 62/926,317; 62/967,219
(32)2019.04.15; 2019.10.25; 2020.01.29
(33)US; US; US
(86)US2020/028269
(87)2020/214672 2020.10.22
(71)ЮНИВЕРСИТИ ОФ АЙОВА РИСЕРЧ ФАУНДЕЙШН; СПАЙРОВАНТ САЙЕНСИЗ, ИНК. (US)
(72)Энгельхард Джон Ф., Янь Цзыин, Тан Инхуа, Юэнь Эрик, Линь Шэнь (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ЭКСПРЕССИИ ТРАНСГЕНА
   Реферат  [ENG]
(57) Изобретение относится к способам экспрессии трансгена в клетке, способам лечения нарушений у субъекта, нуждающегося в этом, и фармацевтическим композициям. В частности, способы включают контакт клетки (например, клетки субъекта, страдающего таким заболеванием, как муковисцидоз) с рекомбинантным аденоассоциированным вирусом (rAAV), который содержит, в одном варианте осуществления, капсидный белок AV.TL65 и полинуклеотид, который содержит трансген в комбинации с усилителем трансдукции AAV, тем самым экспрессируя трансген в клетке. Изобретение также относится к фармацевтическим композициям, которые содержат rAAV, который содержит, в одном варианте осуществления, капсидный белок AV.TL65 и полинуклеотид, содержащий трансген в комбинации с одним или более усилителями.