Евразийский сервер публикаций
Евразийская заявка № 202192931
Библиографические данные | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||||||
Реферат [ENG] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
(57) Изобретение относится к способу лечения гемоглобинопатии у индивидуума, включающему (a) этап оценки, включающий оценку способности первой популяции модифицированных CD34-положительных гемопоэтических стволовых клеток/клеток-предшественников продуцировать желаемый уровень g-глобина или фетального гемоглобина после дифференцировки, где модифицированные CD34-положительные HSPC (гемопоэтические стволовые клетки) первой популяции происходят от индивидуума и модифицированы для снижения функции BCL11A; и (b) этап лечения, включающий введение второй популяции модифицированных CD34-положительных HSPC индивидууму, где модифицированные CD34-положительные HSPC происходят от индивидуума и модифицированы для снижения функции BCL11A. В то же время изобретение также относится к способу лечения гемоглобинопатии у индивидуумов, способу отбора индивидуумов, страдающих гемоглобинопатией, для лечения второй популяцией модифицированных CD34-положительных HSPC и способу определения того, подходит или не подходит индивидуум, страдающий от гемоглобинопатии, для лечения второй популяцией модифицированных CD34-положительных HSPC, полученных от индивидуума и модифицированных для снижения функции BCL11А.
Загрузка данных... ![]()
| ||||||||||||||||||||||||||||||||