Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192931

   Библиографические данные
(21)202192931    (13) A1
(22)2020.04.29

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2022.02.22
Текущий бюллетень: 2022-02  
Все публикации: 202192931  

(51) C12N 15/11 (2006.01)
A61P 7/00(2006.01)
(43)A1 2022.02.22 Бюллетень № 02  тит.лист, описание  последовательности 
(31)PCT/CN2019/085116
(32)2019.04.30
(33)CN
(86)CN2020/087766
(87)2020/221291 2020.11.05
(71)ЭДИДЖЕН ИНК. (CN)
(72)Фан Жиго, Юй Линлин, Ян Хуэйхуэй (CN)
(74)Харин А.В., Стойко Г.В., Буре Н.Н., Галухина Д.В., Алексеев В.В. (RU)
(54)СПОСОБ ПРОГНОЗИРОВАНИЯ ЭФФЕКТИВНОСТИ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОГЛОБИНОПАТИИ
   Реферат  [ENG]
(57) Изобретение относится к способу лечения гемоглобинопатии у индивидуума, включающему (a) этап оценки, включающий оценку способности первой популяции модифицированных CD34-положительных гемопоэтических стволовых клеток/клеток-предшественников продуцировать желаемый уровень g-глобина или фетального гемоглобина после дифференцировки, где модифицированные CD34-положительные HSPC (гемопоэтические стволовые клетки) первой популяции происходят от индивидуума и модифицированы для снижения функции BCL11A; и (b) этап лечения, включающий введение второй популяции модифицированных CD34-положительных HSPC индивидууму, где модифицированные CD34-положительные HSPC происходят от индивидуума и модифицированы для снижения функции BCL11A. В то же время изобретение также относится к способу лечения гемоглобинопатии у индивидуумов, способу отбора индивидуумов, страдающих гемоглобинопатией, для лечения второй популяцией модифицированных CD34-положительных HSPC и способу определения того, подходит или не подходит индивидуум, страдающий от гемоглобинопатии, для лечения второй популяцией модифицированных CD34-положительных HSPC, полученных от индивидуума и модифицированных для снижения функции BCL11А.