Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192971

   Библиографические данные
(21)202192971    (13) A1
(22)2020.04.29

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2022.02.01
Текущий бюллетень: 2022-02  
Все публикации: 202192971  

(51) C12N 15/86(2006.01)
(43)A1 2022.02.01 Бюллетень № 02  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/840,911; 62/913,401
(32)2019.04.30; 2019.10.10
(33)US; US
(86)US2020/030484
(87)2020/223356 2020.11.05
(71)ДЗЕ ТРАСТИЗ ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ПЕНСИЛЬВАНИЯ; АМИКУС ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Уилсон Джеймс М., Ордо Жюльетт, До Хун В, Готшалль Рассел, Таск Стивен (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ, ПОЛЕЗНЫЕ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЕЗНИ ПОМПЕ
   Реферат  [ENG]
(57) Предлагается рекомбинантный аденоассоциированный вирус (pAAB), полезный для лечения болезни накопления гликогена (Помпе) типа II. pAAB содержит капсид AAB, который нацелен на клетки по меньшей мере чего-то одного из мышц, сердца, почки и центральной нервной системы, в который упакован геном вектора, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующей химерный слитый белок, содержащий сигнальный пептид и пептид vIGF2, слитые с белком кислой a-глюкозидазы человека hGAA780I, под контролем регуляторных последовательностей, которые направляют ее экспрессию. Также предусматриваются способы изготовления и применения такого pAAB.