Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192973

   Библиографические данные
(21)202192973    (13) A1
(22)2020.04.29

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2022.02.07
Текущий бюллетень: 2022-02  
Все публикации: 202192973  

(51) C12N 9/24 (2006.01)
C12N 9/26 (2006.01)
C07K 19/00 (2006.01)
C12N 15/86 (2006.01)
C12N 15/864(2006.01)
(43)A1 2022.02.07 Бюллетень № 02  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/840,911; 62/913,401
(32)2019.04.30; 2019.10.10
(33)US; US
(86)US2020/030493
(87)2020/223362 2020.11.05
(71)ДЗЕ ТРАСТИЗ ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ПЕНСИЛЬВАНИЯ (US)
(72)Уилсон Джеймс М., Ордо Жюльетт (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ, ПОЛЕЗНЫЕ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЕЗНИ ПОМПЕ
   Реферат  [ENG]
(57) Предлагается рекомбинантный аденоассоциированный вирус (рААВ), полезный для лечения болезни накопления гликогена (Помпе) типа II. рААВ содержит капсид ААВ, который нацелен на клетки по меньшей мере чего-то одного из мышц, сердца, почки и центральной нервной системы и в который упакован геном вектора, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующей белок кислой a-глюкозидазы человека hGAA780I или слитый белок под контролем регуляторных последовательностей, направляющих его экспрессию. Также предусматриваются способы изготовления и применения такого рААВ.