Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202192791

   Библиографические данные
(21)202192791    (13) A1
(22)2020.04.10

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2022.07.05
Текущий бюллетень: 2022-07  
Все публикации: 202192791  

(51) A61K 48/00 (2006.01)
C12N 15/11 (2006.01)
A61K 38/00 (2006.01)
C12N 15/00 (2006.01)
C07H 21/04(2006.01)
(43)A1 2022.07.05 Бюллетень № 07  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/831,856; 62/831,840; 62/831,846; 62/832,223; 62/934,450; 62/954,089; 62/960,471; 62/988,665; 62/990,246
(32)2019.04.10; 2019.04.10; 2019.04.10; 2019.04.10; 2019.11.12; 2019.12.27; 2020.01.13; 2020.03.12; 2020.03.16
(33)US; US; US; US; US; US; US; US; US
(86)US2020/027658
(87)2020/210615 2020.10.15
(71)ПРЕВЕЙЛ ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Абелиович Аса, Хекман Лора, Ринн Эрв (US)
(74)Гизатуллина Е.М., Угрюмов В.М., Христофоров А.А., Строкова О.В., Гизатуллин Ш.Ф., Костюшенкова М.Ю., Парамонова К.В., Прищепный С.В., Джермакян Р.В. (RU)
(54)ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ЛИЗОСОМНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ
   Реферат  [ENG]
(57) В соответствии с некоторыми аспектами настоящее раскрытие относится к композициям и способам лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), например, болезни Паркинсона (PD) и болезни Гоше. В соответствии с некоторыми вариантами осуществления в настоящем раскрытии предусмотрены конструкции экспрессии, содержащие трансген, кодирующий один или несколько генных продуктов, ассоциированных с заболеванием ЦНС, и/или одну или несколько ингибирующих нуклеиновых кислот, нацеленных на гены или генные продукты, ассоциированные с заболеванием ЦНС. В соответствии с некоторыми вариантами осуществления в настоящем описании предусмотрены способы лечения заболеваний ЦНС путем введения таких конструкций экспрессии субъекту, нуждающемуся в этом.