Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202290631

   Библиографические данные
(21)202290631    (13) A1
(22)2020.08.21

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2022.07.25
Текущий бюллетень: 2022-07  
Все публикации: 202290631  

(51) C07K 14/47 (2006.01)
A61K 48/00(2006.01)
(43)A1 2022.07.25 Бюллетень № 07  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/889,749; 63/014,934; 63/022,843
(32)2019.08.21; 2020.04.24; 2020.05.11
(33)US; US; US
(86)US2020/047339
(87)2021/035120 2021.02.25
(71)РИСЕРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭТ НЭШНУАЙД ЧИЛДРЕН'C ХОСПИТАЛ (US)
(72)Родино-Клапак Луиза, Гриффин Даниэлль, Менделл Джерри Р. (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)ДОСТАВКА АЛЬФА-САРКОГЛИКАНА С ПОМОЩЬЮ ВЕКТОРА НА ОСНОВЕ АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА И ЛЕЧЕНИЕ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ
   Реферат  [ENG]
(57) В данном документе описаны способы лечения мышечной дистрофии у субъекта, включающие введение рекомбинантного вектора AAV AAVrh74.tMCK.hSCGA с использованием системного способа введения и в дозе от около 1,0´1012 гв/кг до около 5,0´1015 гв/кг. Кроме того, раскрыты способы экспрессии гена альфа-саркогликана в клетке или у субъекта, нуждающегося в этом, снижения уровня CK в сыворотке и увеличения альфа-саркогликан-положительных волокон в мышечной ткани субъекта.