Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202391023

   Библиографические данные
(21)202391023    (13) A1
(22)2021.11.12

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел:      


Документ опубликован 2023.08.17
Текущий бюллетень: 2023-08  
Все публикации: 202391023  

(51) A61K 9/127 (2006.01)
A61K 38/17 (2006.01)
A61K 48/00 (2006.01)
A61P 11/00 (2006.01)
C07K 14/47(2006.01)
(43)A1 2023.08.17 Бюллетень № 08  тит.лист, описание  последовательности 
(31)63/113,715
(32)2020.11.13
(33)US
(86)US2021/059231
(87)2022/104131 2022.05.19
(71)МОДЕРНАТИКС, ИНК. (US)
(72)Сун Джин К., Рейд Дэвид, Бикнелл Алисия Энн, Кадет Пирес Ана, Хркач Джеффри (US)
(74)Билык А.В., Поликарпов А.В., Соколова М.В., Путинцев А.И., Черкас Д.А., Игнатьев А.В., Дмитриев А.В., Бучака С.М., Бельтюкова М.В. (RU)
(54)ПОЛИНУКЛЕОТИДЫ, КОДИРУЮЩИЕ РЕГУЛЯТОР ТРАНСМЕМБРАННОЙ ПРОВОДИМОСТИ ПРИ МУКОВИСЦИДОЗЕ, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МУКОВИСЦИДОЗА
   Реферат  [ENG]
(57) Данное изобретение относится к средствам доставки, содержащим молекулы полезной нагрузки, например мРНК или терапевтические средства для редактирования генов, для лечения муковисцидоза (MB). Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот (например, мРНК) для применения в изобретении при введении in vivo кодируют регулятор трансмембранный проводимости при муковисцидозе (CFTR). Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот (например, мРНК) по данному изобретению повышают и/или восстанавливают недостаточные уровни экспрессии и/или активности CFTR у субъектов. Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот (например, мРНК) по данному изобретению дополнительно уменьшают аномальное накопление аммиака, связанное с недостаточной активностью CFTR у субъектов.
Zoom in