Евразийский сервер публикаций
Евразийская заявка № 202391023
Библиографические данные | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||||||
Реферат [ENG] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
(57) Данное изобретение относится к средствам доставки, содержащим молекулы полезной нагрузки, например мРНК или терапевтические средства для редактирования генов, для лечения муковисцидоза (MB). Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот (например, мРНК) для применения в изобретении при введении in vivo кодируют регулятор трансмембранный проводимости при муковисцидозе (CFTR). Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот (например, мРНК) по данному изобретению повышают и/или восстанавливают недостаточные уровни экспрессии и/или активности CFTR у субъектов. Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот (например, мРНК) по данному изобретению дополнительно уменьшают аномальное накопление аммиака, связанное с недостаточной активностью CFTR у субъектов.
![]() Загрузка данных... ![]()
| ||||||||||||||||||||||||||||||||