Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202391644

   Библиографические данные
(21)202391644    (13) A1
(22)2021.12.02

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел:      


Документ опубликован 2023.10.02
Текущий бюллетень: 2023-10  
Все публикации: 202391644  

(51) A61K 48/00 (2006.01)
A61K 31/395 (2006.01)
A61P 7/00(2006.01)
(43)A1 2023.10.02 Бюллетень № 10  тит.лист, описание  последовательности 
(31)63/120,885
(32)2020.12.03
(33)US
(86)US2021/061672
(87)2022/120094 2022.06.09
(88)2022.08.25
(71)СКРАЙБ ТЕРАПЬЮТИКС ИНК. (US)
(72)Оукс Бенджамин, Хиггинс Шон, Денни Сара, Стаал Бретт Т., Колин Изабел, Адил Маруф, Урнес Коул (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ НАЦЕЛИВАНИЯ НА BCL11A
   Реферат  [ENG]
(57) В настоящем документе предложены системы, содержащие полипептиды CRISPR класса 2, типа V, гидовые нуклеиновые кислоты (гНК) и необязательно нуклеиновые кислоты донорных матриц, используемые для модификации гена BCL11A. Системы также используются для модификации клеток у субъектов со связанным с гемоглобинопатией заболеванием. Также предложены способы лечения субъектов, имеющих связанное с гемоглобинопатией заболевание, посредством введения систем или нуклеиновых кислот, кодирующих такие системы, которые нацелены на ген BCL11A у таких субъектов.
Zoom in