Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 045263

   Библиографические данные
(11)045263    (13) B1
(21)202090564

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2023.11.09
Текущий бюллетень: 2023-11  
Все публикации: 045263  
Реестр евразийского патента: 045263  

(22)2018.08.28
(51) A61K 31/445 (2006.01)
A61P 9/04 (2006.01)
A61P 43/00(2006.01)
(43)A1 2020.06.15 Бюллетень № 06  тит.лист, описание  последовательности 
(45)B1 2023.11.09 Бюллетень № 11  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/550,984
(32)2017.08.28
(33)US
(86)US2018/048257
(87)2019/046244 2019.03.07
(71)АМИКУС ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Кастелли Джефф, Барт Джей, Скубан Нина (US)
(73)АМИКУС ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(74)Абильманова К.С. (KZ)
(54)СПОСОБЫ УСИЛЕНИЯ И/ИЛИ СТАБИЛИЗАЦИИ СЕРДЕЧНОЙ ФУНКЦИИ У ПАЦИЕНТОВ С БОЛЕЗНЬЮ ФАБРИ
   Формула 
(57) 1. Применение препарата, содержащего эффективное количество мигаластата или его соли, для увеличения средне-стеночного фракционного укорочения (ССФУ) у пациента с болезнью Фабри, при этом эффективное количество составляет от 100 до 150 мг эквивалента свободного основания (ЭСО), и препарат вводится пациенту раз в два дня.
2. Применение препарата по п.1, в котором пациент имел нарушение ССФУ до начала введения мигаластата или его соли.
3. Применение препарата по п.1 или 2, в котором мигаластат или его соль усиливает активность a-галактозидазы А.
4. Применение препарата по любому из пп.1-3, в котором эффективное количество составляет 123 мг ЭСО.
5. Применение препарата по любому из пп.1-4, в котором эффективное количество составляет 123 мг свободного основания мигаластата.
6. Применение препарата по любому из пп.1-4, в котором эффективное количество составляет 150 мг гидрохлорида мигаластата.
7. Применение препарата по любому из пп.1-6, в котором указанный препарат содержит пероральную форму дозирования.
8. Применение препарата по п.7, в котором указанная пероральная форма дозирования содержит таблетку, капсулу или раствор.
9. Применение препарата по любому из пп.1-8, в котором мигаластат или его соль вводятся в течение по меньшей мере 12 месяцев.
10. Применение препарата по любому из пп.1-9, в котором мигаластат или его соль вводятся в течение по меньшей мере 24 месяцев.
11. Применение препарата по любому из пп.1-10, в котором пациент является наивным пациентом в отношении ферментной заместительной терапии (ФЗТ-наивным).
12. Применение препарата по любому из пп.1-8, в котором введение мигаластата или его соли обеспечивает среднее увеличение ССФУ в группе ФЗТ-наивных пациентов с нарушенным ССФУ по меньшей мере на около 1% после 24 месяцев введения мигаластата или его соли.
13. Применение препарата по любому из пп.1-10, в котором пациент является ФЗТ-леченным пациентом.
14. Применение препарата по любому из пп.1-13, в котором пациент имеет чувствительную (amenable) по HEK анализу мутацию в a-галактозидазе А.
15. Применение препарата по любому из пп.2-14, в котором введение мигаластата или его соли нормализует ССФУ пациента.