Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 045264

   Библиографические данные
(11)045264    (13) B1
(21)202091686

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2023.11.09
Текущий бюллетень: 2023-11  
Все публикации: 045264  
Реестр евразийского патента: 045264  

(22)2015.12.07
(51) A61K 39/00 (2006.01)
A61K 48/00 (2006.01)
A61P 35/02(2006.01)
(43)A2 2020.10.30 Бюллетень № 10  тит.лист, описание  последовательности 
A3 2020.12.30 Бюллетень № 12  тит.лист, описание 
(45)B1 2023.11.09 Бюллетень № 11  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/091,419; 62/200,505
(32)2014.12.12; 2015.08.03
(33)US; US
(62)201791310; 2015.12.07
(71)2СЭВЭНТИ БИО, ИНК. (US)
(72)Морган Ричард, Фридман Кевин (US)
(73)2СЭВЭНТИ БИО, ИНК. (US)
(74)Носырева Е.Л. (RU)
(54)СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОБЛАСТОЗА С ПОМОЩЬЮ ИММУННЫХ ЭФФЕКТОРНЫХ КЛЕТОК, СОДЕРЖАЩИХ ХИМЕРНЫЕ АНТИГЕННЫЕ РЕЦЕПТОРЫ К BCMA
   Формула 
(57) 1. Способ лечения субъекта, у которого имеется гематологическое злокачественное новообразование, включающий введение иммунных эффекторных клеток, содержащих вирусный вектор, который экспрессирует химерный антигенный рецептор (CAR) к антигену созревания В-клеток (ВСМА), где CAR состоит из аминокислотной последовательности, представленной под SEQ ID NO: 9.
2. Способ по п.1, где гематологическое злокачественное новообразование представляет собой В-клеточное злокачественное новообразование.
3. Способ по п.1 или 2, где гематологическое злокачественное новообразование представляет собой В-клеточное злокачественное новообразование, выбранное из группы, состоящей из множественной миеломы и неходжкинской лимфомы.
4. Способ по любому из пп.1-3, где гематологическое злокачественное новообразование представляет собой множественную миелому.
5. Способ по любому из пп.1-3, где гематологическое злокачественное новообразование представляет собой множественную миелому, выбранную из группы, состоящей из манифестной множественной миеломы, вялотекущей множественной миеломы, плазмоклеточного лейкоза, несекреторной миеломы, IgD-миеломы, остеосклеротической миеломы, одиночной плазмоцитомы кости и экстрамедуллярной плазмоцитомы.
6. Способ по любому из пп.1-3, где гематологическое злокачественное новообразование представляет собой неходжкинскую лимфому, выбранную из группы, состоящей из лимфомы Беркитта, хронического лимфоцитарного лейкоза/мелкоклеточной лимфоцитарной лимфомы (ХЛЛ/МЛЛ), диффузной В-крупноклеточной лимфомы, фолликулярной лимфомы, иммунобластной крупноклеточной лимфомы, лимфобластной лимфомы из В-клеток-предшественников и лимфомы из клеток мантийной зоны.
7. Способ по любому из пп.1-6, где вирусный вектор представляет собой ретровирусный вектор или лентивирусный вектор.
8. Способ по п.7, где лентивирусный вектор выбран из группы, по существу состоящей из вируса иммунодефицита человека 1 (ВИЧ-1); вируса иммунодефицита человека 2 (ВИЧ-2); вируса висна-маэди (ВМВ); вируса артрита-энцефалита коз (АЭК); вируса инфекционной анемии лошадей (ИНАН); вируса иммунодефицита кошачьих (ВИК); вируса иммунодефицита крупного рогатого скота (ВИКРС) и вируса иммунодефицита обезьян (ВИО).
9. Способ по п.7 или 8, где лентивирусный вектор содержит левый (5') ретровирусный LTR, сигнал упаковки Psi (Y), центральный полипуриновый тракт/ДНК-флэп (cPPT/FLAP), ретровирусный экспортный элемент, промотор, функционально связанный с полинуклеотидом, кодирующим CAR; и правый (3') ретровирусный LTR.
10. Способ по п.9, где полинуклеотид, кодирующий CAR, содержит последовательность, представленную под SEQ ID NO: 10.
11. Способ по п.9, где лентивирусный вектор дополнительно предусматривает гетерологичную последовательность полиаденилирования.
12. Способ по п.11, где гетерологичная последовательность полиаденилирования представляет собой последовательность полиаденилирования бычьего гормона роста или сигнальную последовательность полиаденилирования b-глобина кролика.
13. Способ по любому из пп.9-12, где 5' ретровирусный LTR содержит ретровирусный промотор или гетерологичный промотор.
14. Способ по п.13, где гетерологичный промотор представляет собой промотор цитомегаловируса (CMV), промотор вируса саркомы Рауса (RSV) или промотор вируса обезьян 40 (SV40).
15. Способ по любому из пп.9-14, где 5' LTR или 3' LTR представляют собой лентивирусный LTR.
16. Способ по любому из пп.9-15, где 3' LTR представляет собой самоинактивирующийся (SIN) LTR.
17. Способ по любому из пп.9-16, где промотор, функционально связанный с полинуклеотидом, кодирующим CAR, выбран из группы, состоящей из промотора немедленно-раннего гена цитомегаловируса (CMV), промотора фактора элонгации 1-альфа (EF1-a), промотора фосфоглицераткиназы-1 (PGK), промотора убиквитина-С (UBQ-C), составного промотора энхансер цитомегаловируса/промотор бета-актина курицы (CAG), составного промотора энхансер вируса полиомы/промотор тимидинкиназы вируса простого герпеса (МС1), промотора бета-актина (b-АСТ), промотора вируса обезьян 40 (SV40) и промотора, содержащего энхансер вируса миелопролиферативной саркомы, с удаленной областью отрицательного контроля, с сайтом связывания праймера, замененным на последовательность из d1587rev (MND).
18. Способ по любому из пп.1-17, где клетки вводят субъекту парентерально.
19. Способ по любому из пп.1-17, где клетки вводят субъекту интраваскулярно.
20. Способ по любому из пп.1-17, где клетки вводят субъекту внутривенно.