Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 045376

   Библиографические данные
(11)045376    (13) B1
(21)201992201

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2023.11.21
Текущий бюллетень: 2023-11  
Все публикации: 045376  
Реестр евразийского патента: 045376  

(22)2018.03.16
(51) C12N 15/86 (2006.01)
C12N 15/113 (2010.01)
C12N 15/09(2006.01)
(43)A1 2020.03.19 Бюллетень № 03  тит.лист, описание  последовательности 
(45)B1 2023.11.21 Бюллетень № 11  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/473,148
(32)2017.03.17
(33)US
(86)US2018/022881
(87)2018/170408 2018.09.20
(71)РИСЕРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭТ НЭШНУАЙД ЧИЛДРЕН`C ХОСПИТАЛ (US)
(72)Родино-Клапак Луиза, Менделл Джерри Р. (US)
(73)РИСЕРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭТ НЭШНУАЙД ЧИЛДРЕН`C ХОСПИТАЛ (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)ДОСТАВКА СПЕЦИФИЧЕСКОГО ДЛЯ МЫШЦ МИКРОДИСТРОФИНА ВЕКТОРАМИ АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ
   Формула 
(57) 1. Рекомбинантный вектор AAVrh74, содержащий в направлении от 5' к 3' инвертированный концевой повтор (ITR), специфический для мышц контрольный элемент MHCK7; химерную интронную последовательность SV40, нуклеотидную последовательность, указанную в SEQ ID NO: 1, поли А-хвост и ITR, где специфический для мышц контрольный элемент MHCK7 функционально связан с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1.
2. Рекомбинантный вектор AAVrh74 по п.1, дополнительно содержащий химерную интронную последовательность, которая находится между указанной нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1 и указанным специфическим для мышц контрольным элементом MHCK7, причем химерная интронная последовательность представлена в виде нуклеотидов 1046-1195 SEQ ID NO: 3.
3. Рекомбинантный вектор AAV по п.1 или 2, где поли А-хвост находится в 3' указанной нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1, причем последовательность указанного поли А-хвоста представлена как нуклеотиды 4787-4842 SEQ ID NO: 3.
4. Рекомбинантный AAVrh74 по п.1, содержащий нуклеотиды 7-5042 SEQ ID NO: 3.
5. Композиция, содержащая рекомбинантный вектор AAVrh74 по любому из пп.1-4, для увеличения мышечной силы или мышечной массы у субъекта, страдающего мышечной дистрофией.
6. Композиция, содержащая рекомбинантный вектор AAVrh74 по любому из пп.1-4, для лечения мышечной дистрофии.
7. Композиция по п.6, в которой мышечная дистрофия представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна.
8. Композиция по любому из пп.5-7, составленная для внутримышечной инъекции или внутривенной инъекции.
9. Композиция по любому из пп.5-8, составленная для системного введения.
10. Композиция по любому из пп.8 или 9, составленная для парентерального введения путем инъекции, инфузии или имплантации.
11. Применение рекомбинантного вектора AAV по любому из пп.1-4 для получения лекарственного средства для увеличения мышечной силы или мышечной массы у субъекта, страдающего мышечной дистрофией.
12. Применение рекомбинантного вектора AAV по любому из пп.1-4 для получения лекарственного средства для лечения мышечной дистрофии.
13. Применение рекомбинантного вектора AAV по любому из пп.1-4 для получения лекарственного средства для уменьшения или предотвращения фиброза у субъекта, страдающего мышечной дистрофией.
14. Применение по любому из пп.11-13, в котором мышечная дистрофия представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна.
15. Применение по любому из пп.11-13, в котором лекарственное средство составлено для внутримышечного или внутривенного введения.
16. Применение по любому из пп.11-13, в котором лекарственное средство составлено для системной доставки.
17. Применение по п.16, в котором лекарственное средство составлено для парентерального введения путем инъекции, инфузии или имплантации.