Евразийский сервер публикаций
Евразийский патент № 045376
Библиографические данные | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Формула | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
(57) 1. Рекомбинантный вектор AAVrh74, содержащий в направлении от 5' к 3' инвертированный концевой повтор (ITR), специфический для мышц контрольный элемент MHCK7; химерную интронную последовательность SV40, нуклеотидную последовательность, указанную в SEQ ID NO: 1, поли А-хвост и ITR, где специфический для мышц контрольный элемент MHCK7 функционально связан с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1.
2. Рекомбинантный вектор AAVrh74 по п.1, дополнительно содержащий химерную интронную последовательность, которая находится между указанной нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1 и указанным специфическим для мышц контрольным элементом MHCK7, причем химерная интронная последовательность представлена в виде нуклеотидов 1046-1195 SEQ ID NO: 3. 3. Рекомбинантный вектор AAV по п.1 или 2, где поли А-хвост находится в 3' указанной нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1, причем последовательность указанного поли А-хвоста представлена как нуклеотиды 4787-4842 SEQ ID NO: 3. 4. Рекомбинантный AAVrh74 по п.1, содержащий нуклеотиды 7-5042 SEQ ID NO: 3. 5. Композиция, содержащая рекомбинантный вектор AAVrh74 по любому из пп.1-4, для увеличения мышечной силы или мышечной массы у субъекта, страдающего мышечной дистрофией. 6. Композиция, содержащая рекомбинантный вектор AAVrh74 по любому из пп.1-4, для лечения мышечной дистрофии. 7. Композиция по п.6, в которой мышечная дистрофия представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна. 8. Композиция по любому из пп.5-7, составленная для внутримышечной инъекции или внутривенной инъекции. 9. Композиция по любому из пп.5-8, составленная для системного введения. 10. Композиция по любому из пп.8 или 9, составленная для парентерального введения путем инъекции, инфузии или имплантации. 11. Применение рекомбинантного вектора AAV по любому из пп.1-4 для получения лекарственного средства для увеличения мышечной силы или мышечной массы у субъекта, страдающего мышечной дистрофией. 12. Применение рекомбинантного вектора AAV по любому из пп.1-4 для получения лекарственного средства для лечения мышечной дистрофии. 13. Применение рекомбинантного вектора AAV по любому из пп.1-4 для получения лекарственного средства для уменьшения или предотвращения фиброза у субъекта, страдающего мышечной дистрофией. 14. Применение по любому из пп.11-13, в котором мышечная дистрофия представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна. 15. Применение по любому из пп.11-13, в котором лекарственное средство составлено для внутримышечного или внутривенного введения. 16. Применение по любому из пп.11-13, в котором лекарственное средство составлено для системной доставки. 17. Применение по п.16, в котором лекарственное средство составлено для парентерального введения путем инъекции, инфузии или имплантации. Загрузка данных... ![]()
| |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||