Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент на изобретение № 038834

   Библиографические данные

(11) Номер патентного документа

038834

(21) Номер евразийской заявки

201891429

(22) Дата подачи евразийской заявки

2017.01.27

(51) Индексы Международной патентной классификации

C07H 21/00 (2006.01)
A61K 31/7084 (2006.01)
A61K 31/7115 (2006.01)
A61K 31/712 (2006.01)
A61K 31/7125 (2006.01)
C07H 21/02 (2006.01)
A61P 21/00 (2006.01)

(43)(13) Дата публикации евразийской заявки, код вида документа

A1 2019.02.28 Бюллетень № 02  тит.лист, описание 

(45)(13) Дата публикации евразийского патента, код вида документа

B1 2021.10.26 Бюллетень № 10  тит.лист, описание  последовательности 
B9 2022.07.25 Бюллетень № 07  тит.лист, описание 

(31) Номер заявки, на основании которой испрашивается приоритет

PL415967

(32) Дата подачи заявки, на основании которой испрашивается приоритет

2016.01.29

(33) Код страны, идентифицирующий ведомство или организацию, которая присвоила номер заявки, на основании которой испрашивается приоритет

PL

(86) Номер и дата подачи международной заявки

IB2017/050447

(87) Номер и дата публикации международной заявки

2017/130151 2017.08.03

(71) Сведения о заявителе(ях)

УНИВЕРСИТЕТ ВАРШАВСКИЙ (PL)

(72) Сведения об изобретателе(ях)

Емелиты Яцек, Фац-Домбровская Кая, Войтчак Блажей, Барановский Марек, Новицкая Анна, Ковальская Иоанна, Сикорский Павел, Варминьский Марцин (PL)

(73) Сведения о патентовладельце(ах)

УНИВЕРСИТЕТ ВАРШАВСКИЙ (PL)

(74) Сведения о представителе(ях)
или патентном поверенном

Нилова М.И. (RU)

(54) Название изобретения

5'-ФОСФОРОТИОЛАТНЫЕ АНАЛОГИ 5'-КОНЦА (КЭПА) МРНК, СОДЕРЖАЩАЯ ИХ МРНК, СПОСОБ ИХ ПОЛУЧЕНИЯ И ПРИМЕНЕНИЕ

   Формула  [ENG]
(57) 1. 5'-Фосфоротиолатный аналог кэпа в соответствии с формулой 1
Zoom in
где L1 и L2 независимо выбраны из группы, включающей О и S, где по меньшей мере один из L1 и L2 не является О;
n = 0, 1 или 2;
X1, Х2, Х3 независимо выбраны из группы, включающей О, S;
R1 выбран из группы, включающей CH2Ph, С1-10 алкил;
R2 и R3 независимо выбраны из группы, включающей Н, ОН, ОСН3, ОС2Н5,-СООН, N3, С1-10 алкил, С2-10 алкенил или С2-10 алкинил;
R4 и R5 независимо выбраны из группы, включающей Н, ОН, ОСН3, ОС2Н5, -COOH, СН2СООН, N3, CH2N3, C1-10 алкил, С2-10 алкенил или С2-10 алкинил;
Y1, Y2 независимо выбраны из группы, включающей СН2, CHCl, CCl2, CF2, CHF, NH, О; и
В представляет собой группу в соответствии с формулой 3, 4, 5, 6 или 7
Zoom in
2. Соединение по п.1, выбранное из группы, состоящей из
Zoom in
Zoom in
Zoom in
3. Соединение по пп.1, 2, выбранное из группы, состоящей из
Zoom in
Zoom in
4. 5-Фосфоротиолатный аналог в соответствии с формулой 2
Zoom in
где m = 0, 1;
n = 0, 1 или 2;
L1 представляет собой S;
X1, Х2, Х3 независимо выбраны из группы, включающей О, S;
R1 выбран из группы, включающей CH2Ph, C1-10 алкил;
R2 и R3 независимо выбраны из группы, включающей Н, ОН, ОСН3, ОС2Н5,-СООН, N3, C1-10 алкил;
Y1, Y2 независимо выбраны из группы, включающей CH2, CHCl, CCl2, CHF, CF2, NH и О.
5. Соединение по п.4, где указанный 5'-фосфоротиолатный аналог согласно формуле 2 представляет собой 5'-дезокси-5'-тиогуанозин-7-метилгуанозин 5'-дифосфоротиоат в соответствии с формулой
Zoom in
6. Применение соединения по пп.1-5 в качестве лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и/или для облегчения симптомов СМА.
7. Применение соединения по пп.1-5 в качестве ингибитора активности фермента DcpS.
8. Применение соединения по пп.1-5 для регуляции деградации мРНК и/или регуляции сплайсинга мРНК.
9. мРНК, содержащая на 5'-конце 5'-фосфоротиолатный аналог кэпа по пп.1-3.
10. мРНК по п.9, где указанный 5'-фосфоротиолатный аналог кэпа выбран из группы, включающей m7GSpppG (№ 24), m7,2'OGSpppG (№ 26), m7GSpppSG (№ 32), m7GSppspG D1 (№ 30), m7GSppspG D2 (№ 31), m7GSppspSG D1 (№ 33), m7GSppspSG D2 (№ 34).
11. Способ получения мРНК, содержащей на 5'-конце молекулы мРНК 5'-фосфоротиолатный аналог кэпа, характеризующийся тем, что 5'-фосфоротиолатный аналог кэпа по пп.1-3 вводят в процессе синтеза молекулы мРНК; причем синтез мРНК осуществляют путем транскрипции in vitro.
12. мРНК, полученная способом по п.11.
13. Применение мРНК, содержащей 5'-фосфоротиолатный аналог кэпа по пп.9-10 и 12 на 5'-конце, для получения белков; причем получение белков проводят в клеточной или неклеточной системе.
14. Применение мРНК по пп. 9-10 или мРНК по п.12 в качестве лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и/или для облегчения симптомов СМА.
15. Применение мРНК по пп. 9-10 или мРНК по п.12 в качестве лекарственного средства для противораковой иммунотерапии.
16. Фармацевтический состав, содержащий соединение по пп.1-5 и фармацевтически приемлемый носитель.
17. Фармацевтический состав, содержащий мРНК по пп.9, 10 или мРНК по п.12; и фармацевтически приемлемый носитель.


 
   Публикации документа
Раздел бюллетеня

Бюллетень,
дата публикации

Содержание публикации

MM4A
Досрочное прекращение действия евразийского патента из-за неуплаты в установленный срок пошлины за поддержание евразийского патента в силе

2023-09
2023.09.07

Код государства, на территории которого прекращено действие патента:
AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM
Дата прекращения действия: 2023.01.28.

TH4A
Переиздание описаний изобретений к евразийским патентам
(внесенные исправления)

2022-07
2022.07.25

Следует читать: Исправленное описание изобретения к патенту опубликовано на Евразийском сервере публикаций под кодом B9


 
Назад|  Новый поиск